Λευχαιμία: Ξεκινούν κλινικές δοκιμές με φάρμακο που ανακάλυψε Έλληνας επιστήμονας

Στην Ελλάδα έχουμε έναν λόγο παραπάνω να αισθανόμαστε περήφανοι και συγκινημένοι για την εξαιρετικά ελπιδοφόρα αυτή εξέλιξη στη μάχη κατά της λευχαιμίας, καθώς ένας εκ των επικεφαλής της μεγάλης έρευνας, είναι ο Δρ. Κωνσταντίνος Τζελέπης, του Wellcome Sanger Institute και του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ. Μαζί του ο Δρ. Τόνι Κουζαρίδες, η Δρ. Ελίζα Γιανκόβα και οι συνεργάτες τους, οι οποίοι έχουν αναπτύξει μία σειρά μελετών, που σύντομα θα προκαλέσουν αίσθηση σε όλον τον πλανήτη.

Η αρχική μελέτη αναμένεται να λάβει έγκριση από τη βρετανική υπηρεσία φαρμάκων και ακολούθως στον υπόλοιπο κόσμο. Το φάρμακο θα είναι σε μορφή χαπιού ή ενδοφλέβιας ένεσης, με τη δεύτερη επιλογή να συγκεντρώνει στην παρούσα φάση τις περισσότερες πιθανότητες.

Τι έδειξαν οι εργαστηριακές μελέτες

Το ερώτημα που εύλογα προκύπτει, ειδικότερα για όσους νοσούν από λευχαιμία, είναι το εξής: Γιατί τόσο μεγάλος ενθουσιασμός και τι περισσότερο προσφέρει αυτό το πολλά υποσχόμενο φάρμακο;

Η απάντηση περικλείεται μέσα σε λίγες, ελάχιστες λέξεις, αλλά περιλαμβάνει -κυριολεκτικά- μία ολόκληρη ζωή. Το συγκεκριμένο φάρμακο μπορεί να αυξήσει από δύο έως και τρεις φορές το προσδόκιμο ζωής ενός ασθενούς και βελτιώνει σε εντυπωσιακό ποσοστό την ποιότητα ζωής. Οι εργαστηριακές μελέτες έδειξαν ότι διπλασιάζει και τριπλασιάζει τον χρόνο ζωής του ασθενούς, δίχως να προκαλεί επιπλοκές ή παρενέργειες. Μάλιστα, οι ερευνητές πιστεύουν ότι σε συνδυασμό με τις εξελιγμένες μορφές χημειοθεραπείας, τα αποτελέσματα αναμένεται να είναι ακόμα πιο εντυπωσιακά για την υγεία των ασθενών, ωστόσο αυτό απομένει να αποδειχθεί στο επίπεδο των κλινικών μελετών, κατά τη διάρκεια των οποίων θα «τρέχουν» ερευνητικά μοντέλα τόσο με το φάρμακο μόνο του, όσο και σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία, προκειμένου να διαπιστωθεί η αποτελεσματικότητα και στις δύο περιπτώσεις, αλλά και πιθανές παρενέργειες.

Τι κάνει αυτό το φάρμακο

Το φάρμακο που θα ξεκινήσει κλινικές μελέτες το 2022 για την οξεία μυελογενή λευχαιμία «κτυπάει» ειδικά βλαστοκύτταρα του αιμοποιητικού συστήματος, τα οποία, τόσο σε ενήλικες, όσο και σε παιδιά, έχει αποδειχθεί ότι συμβάλλουν σε καθοριστικό βαθμό, στην επανεμφάνιση της νόσου, σε πιο επιθετική μορφή και μεγαλύτερες αντοχές στις υπάρχουσες μορφές θεραπείας και δη στη χημειοθεραπεία.

Το πλέον σημαντικό; Την ίδια στιγμή που «κατατρόπωνε» τα καρκινικά κύτταρα, δεν «άγγιζε» τα υγιή κύτταρα. Τι σημαίνει αυτό; Ότι δεν εμφανίστηκαν στοιχεία για παρενέργειες.

Το «paper», το οποίο το protothema.gr έχει σε αποκλειστικότητα στη διάθεσή του και που έλαβε έγκριση και δημοσιεύεται στο επιστημονικό περιοδικό Nature, αναφέρει ότι οι εργαστηριακές μελέτες έδωσαν απτές αποδείξεις για τις ευεργετικές συνέπειες του φαρμάκου, επιτρέποντας την έναρξη του επόμενου σταδίου, δηλαδή των κλινικών μελετών. Η συνεργασία του Wellcome Sanger Institute, του Πανεπιστημίου Κέιμπριτζ και της Storm Therapeutics αναμένεται να δώσει «καρπούς» το 2024 βασίστηκε στην εξελιγμένη τεχνολογία CRISPR, της οποίας ηγείται ο Έλληνας Δρ. Κωνσταντίνος Τζελέπης.

Ο Δρ Κωνσταντίνος Τζελέπης, αρχηγός ερευνητικής ομάδας του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ και συνεπικεφαλής της μελέτης δήλωσε: «Αυτός είναι ένας καινούργιος τομέας της βιολογίας του καρκίνου και αυτό το φάρμακο αποτελεί το πρώτο στο είδος του. Είναι ένας εντελώς νέος τύπος θεραπείας. Η ικανότητα του φαρμάκου στο να σκοτώνει τα λευχαιμικά κύτταρα και να αυξάνει το προσδόκιμο ζωής σε πειραματόζωα μεταμοσχευμένα με λευχαιμικά κύτταρα ενήλικων και παιδιατρικών ασθενών είναι πολλά υποσχόμενη και ελπίζουμε να δούμε παρόμοια αποτελέσματα στις κλινικές δοκιμές που ξεκινάμε στο πρώτο μισό του 2022. Επίσης, πιστεύουμε ότι αυτός ο νέος τύπος θεραπείας θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί και για άλλες μορφές επιθετικών καρκίνων, βάζοντας ένα νέο όπλο στη φαρέτρα μας ενάντια σε αυτές τις τραγικές ασθένειες του 21ου αιώνα».

Ο καθηγητής Τόνι Κουζαρίδες, συνεπικεφαλής της μελέτης δήλωσε: «Οι πρωτεΐνες είναι απαραίτητες για τη σωστή λειτουργία του ανθρώπινου σώματος και δημιουργούνται μέσω μια διαδικασίας που αλλάζει το DNA μας σε RNA χρησιμοποιώντας ένζυμα όπως το METTL3. Κάποιες φορές αυτή η διαδικασία μπορεί να χαλάσει με πολύ άσχημες συνέπειες για την ανθρώπινη υγεία. Μέχρι τώρα κανένας δεν είχε επιχειρήσει να στοχεύσει αυτή την σημαντική διαδικασία ως ένα μέσον θεραπείας του καρκίνου. Πιστεύουμε ότι η ανακάλυψη μας είναι η αρχή ενός καινούργιου τομέα καρκινικών θεραπειών».

Η καθηγήτρια Ελίζα Γιανκόβα δήλωσε: «H AML είναι μια καταστροφική ασθένεια, η οποία χρειάζεται νέες θεραπείες εάν στοχεύουμε να σώσουμε ζωές στο μέλλον. Αυτή η μελέτη παρέχει νέα στοιχεία ότι η αναστολή της METTL3 και πιθανώς άλλων πρωτεΐνών τροποποίησης RNA που είναι απαραίτητες για τον καρκίνο. Ελπίζουμε ότι οι κλινικές δοκιμές σε φάρμακα που αναστέλλουν τη METTL3 θα μας δώσουν μια πολύ απαραίτητη νέα θεραπεία για αυτόν τον τύπο καρκίνου, ο οποίος έχει δείξει ότι είναι ανθεκτικός στην τυπική χημειοθεραπεία».

Τι είναι η οξεία μυελογενής λευχαιμία

Η οξεία μυελοειδής λευχαιμία (AML) είναι ένας επιθετικός καρκίνος του αίματος που συχνά προσβάλλει άτομα όλων των ηλικιών και απαιτούνται μήνες εντατικής χημειοθεραπείας και παρατεταμένη εισαγωγή στο νοσοκομείο. Αναπτύσσεται στα κύτταρα του μυελού των οστών, συσσωρεύοντας τα υγιή κύτταρα. Στο επόμενο στάδιο οδηγεί σε απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις και αιμορραγία. Οι κύριες θεραπείες AML παρέμειναν αμετάβλητες για δεκαετίες, ενώ οι ασθενείς που επιβιώνουν είναι ένα στους τρεις στην πιο αισιόδοξη ανάλυση των στατιστικών.